Tratamentul Inovator pentru Boala Huntington
O echipă de cercetători de la UniQure, o companie de biotehnologie din Amsterdam, a anunțat cu succes un tratament inovator pentru boala Huntington, una dintre cele mai devastatoare boli ereditare. Studiul a demonstrat o încetinire semnificativă, de 75%, a evoluției bolii la pacienții care au beneficiat de acest nou tratament genetic.
Boala Huntington este cauzată de o mutație genetică care determină acumularea unei proteine toxice, huntingtin, în celulele cerebrale, ceea ce conduce, în cele din urmă, la distrugerea acestora. Simptomele includ spasme involuntare, dificultăți de înghițire și vorbire, pierderi de memorie și schimbări de personalitate, iar evoluția bolii este fatală în decurs de două decenii.
Noul tratament dezvoltat de UniQure utilizează micro-ARN, o moleculă de acid ribonucleic care blochează producția proteinei dăunătoare. Intervenția implică introducerea unui virus modificat genetic în creier, care livrează secvența de ADN ce activează producția de micro-ARN în neuroni. Acești neuroni devin astfel capabili să prevină moartea celulară și să încetinească progresia bolii.
Studiul a inclus 29 de pacienți din America și Europa și a durat trei ani, având ca rezultat o reducere semnificativă a declinului funcțional. Sarah Tabrizi, director al unui centru de cercetare de la University College London, a descris rezultatele drept „spectaculoase”, subliniind că nu s-au anticipat astfel de efecte. Deși tratamentul a demonstrat un succes promițător, nu se poate afirma că a fost descoperit un leac pentru boala Huntington, iar costurile acestuia rămân încă un factor important de considerat.
Tratamentul de succes al bolii Huntington prin tehnici genetice
Boala Huntington este una dintre cele mai devastatoare boli ereditare, afectând aproximativ 75.000 de persoane în SUA și Europa. Această afecțiune este cauzată de o mutație genetică, iar cercetătorii au reușit să dezvolte o tehnică genetică ingenioasă care a demonstrat rezultate promițătoare.
În plus, alte sute de mii de persoane poartă această mutație genetică dar nu au dezvoltat încă simptome. Specialiștii speră că noul tratament va putea să întârzie semnificativ sau chiar să prevină complet apariția bolii la acești indivizi.
